rFVIIIFc in treatment of haemophilia A from perspective of real clinical practice in three centers for treatment of haemophilia in the Czech Republic

Abstrakt

Úvod: V profylaxi hemofilie A jsou postupně prosazovány faktory VIII s prodlouženým biologickým poločasem (EHL) oproti faktorům se standardním poločasem (SHL). Jedním ze zástupců EHL je efmoroctocog alfa - rFVIIIFc.

Cíl: Retrospektivní hodnocení přechodu z léčby SHL na léčbu rFVIIIFc v podmínkách rutinní klinické praxe tří komplexních hemofilických center v České republice.

Metody: Retrospektivní analýza zdravotních záznamů pacientů s těžkou hemofilií A ve dvou věkových skupinách (<12 a ≥12 let) dříve léčených profylakticky SHL, jež byli převedeni na rFVIIIFc. Hodnotili jsme kontrolu krvácení, frekvenci podávání injekcí, spotřebu faktoru a dosaženou minimální (trough) hladinu.

Výsledky: Do skupiny <12 bylo zařazeno 16 pacientů s průměrným věkem 6,1 roku a do skupiny ≥12 bylo zařazeno 8 pacientů s průměrným věkem 37,8 roku. Skupina < 12 let: Ve srovnání s SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrné roční míry krvácení ABR (2,69 ± 2,24 vs. 0,69 ± 1,02; p= 0,0015) a počtu týdenních aplikací (3 ± 0,45 vs. 2,21 ± 0,29; p= 0,0008). Podíl pacientů bez krvácení se zvýšil z 12,5 % na 62,5 %. Spotřeba faktorů byla stejná a rozdíl v průměrné trough hladině (%) nebyl statisticky významný (1,37 ± 0,85 vs. 1,66 ± 0,79). Skupina ≥ 12 let: V porovnání s SHL vedla léčba rFVIIIFc ke statisticky významnému snížení průměrného počtu aplikací (2,62 ± 0,62 vs. 1,88 ± 0,13; p= 0,0223) a zvýšení průměrné trough hladiny (1,75 ± 1,01 vs. 2,7 ± 1,28; p= 0,0223) při stejné spotřebě faktoru. Pokles ABR nebyl statisticky významný (průměr 2,38 ± 1,51 vs. 1,13 ± 1,81; p= 0,0707). Podíl pacientů bez krvácení byl 12,5 % u SHL a 62,5 % u rFVIIIFc.

Závěr: Přechod z léčby SHL na rFVIIIFc byl bez ohledu na věk spojen s lepší kontrolou krvácení a snížením počtu aplikací, zatímco spotřeba zůstala nezměněna. Přínosy byly zvláště výrazné u dětí.